美国上市的480种罕见病药物中中国占比38.33%，欧盟上市的115种罕见病药物中中国占比29.57%。《第一批罕见病目录》中的36种疾病有获美国FDA批准的罕见病药物60种，中国上市药物占比43.33%；18种疾病有获欧盟EMA批准的罕见病药物27种，中国占比29.63%。中国上市的针对《第一批罕见病目录》的27种罕见病药物中51.85%完全依赖进口。我国罕见病药物上市情况与国际发达国家和地区相比仍有一定差距，应加快罕见病药物的研发、仿制，提高我国罕见病药物的保障水平。 <<